基因治疗

目录
二、 基因治疗的疗效影响因素
第四节 实质器官细胞
一、 肝细胞
二、 心肌细胞
三、 脾细胞
第五节 其他靶细胞
一、 内皮细胞
二、 上皮细胞
三、 神经胶质细胞
四、 成纤维细胞
五、 骨骼肌细胞
第四节 基因治疗的发展
六、 肿瘤细胞
参考文献
第六章 基因的转移方法
第一节 基因转移的物理法
一、 显微注射法
二、 电脉冲介导法
第二节 基因转移的化学法
一、 DNA-磷酸钙共沉淀法
二、 DEAE-葡聚糖法
三、 染色体介导法
一、 基因治疗的形成阶段
四、 聚阳离子-DMSO转染技术
第三节 基因转移的融合法
一、 细胞融合法
二、 脂质体介导法
三、 原生质体融合法
四、 微细胞核介导法
五、 红细胞血影法
第四节 颗粒轰击技术
一、 颗粒轰击技术的基本原理
二、 颗粒轰击技术的程序
二、 基因治疗的实验阶段
三、 影响颗粒轰击技术的因素
四、 实验装置
五、 颗粒轰击技术的应用
第五节 病毒载体基因转移技术
一、 逆转录病毒载体
二、 其它病毒载体
参考文献
第七章 逆转录病毒载体
第一节 逆转录病毒基因结构以及复制特点
一、 逆转录病毒基因结构
三、 基因治疗的临床应用阶段
二、 逆转录病毒的生活周期
三、 研究逆转录病毒的意义
第二节 逆转录病毒载体的构建
一、 逆转录病毒载体的构建过程
二、 逆转录病毒载体构建的要素
三、 逆转录病毒载体的类型
第三节 包装细胞的构建
一、 辅助病毒的构建过程
二、 辅助病毒改建的要素
三、 包装细胞的类型
第五节 基因治疗的地位和作用
第四节 逆转录病毒载体的应用
一、 用于基因治疗
二、 用于基因的克隆化
三、 用于杂交瘤细胞建株
参考文献
第八章 基因治疗的基因调控
第一节 基因调控的结构基础
一、 复制水平的调节元件
二、 转录水平的调节元件
三、 翻译水平的调节元件
一、 基因治疗的地位
四、 新生多肽的加工与分泌
五、 表达融合蛋白质载体核苷酸的相位
第二节 基因靶技术
一、 基因靶技术的原理
二、 基因靶技术的特点
三、 基因靶技术的筛选系统
四、 基因靶技术的应用
第三节 逆转录病毒载体基因转移的基因调控
一、 提高逆转录病毒载体的载体滴度
二、 重组载体序列间的相互影响
二、 基因治疗的作用
三、 反应效应提高病毒载体表达效率
第四节 干扰素基因及其调控
一、 干扰素基因家族
二、 干扰素基因调控
参改文献
第九章 基因治疗的管理
第一节 基因治疗的安全性
一、 逆转录病毒载体基因转移
二、 插入突变
三、 与人内源性逆转录病毒序列的重组
参考文献
四、 外源性遗传物质的转移
五、 复制型小鼠逆转录病毒的感染
第二节 基因治疗的社会伦理问题
一、 基因治疗的靶细胞
二、 基因的表达水平
三、 基因治疗疾病种类的选择
第三节 国外基因治疗申批机构
一、 美国有关的机构
二、 欧共体国家的有关机构
三、 澳大利亚有关的机构
第二章 基因的克隆化
第四节 关于我国基治疗研究管理的建议
一、 建立人类基因治疗学术机构
二、 建立我国人类基因治疗申批机构
参考文献
第十章 遗传病的基因治疗
第一节 遗传性疾病的分类
第二节 遗传病基因治疗总体设想
一、 遗传病基因治疗的策略
二、 目的基因的选择
三、 遗传病基因治疗的细胞途径
第一章 基因治疗概论
第一节 基因克隆化的基本原理
四、 基因转移方法
第三节 苯丙酮酸尿症的基因治疗
一、 苯酮尿症的表现
二、 苯酮尿症的生化机制
三、 苯丙氨酸羟化酶的分子结构
四、 苯酮尿症PAH基因分析
五、 苯丙氨酸羟化酶基因转移
第四节 白细胞粘附不全症基因治疗
一、 LAD的临床表现
二、 粘附分子的种类
一、 基因克隆化的概念
三、 LAD分子病理机制
四、 LAD的基因治疗
第五节 遗传性酶病的基因治疗
一、 遗传性酶病的分类
二、 粘多糖症
三、 Gaucher病
参考文献
第十一章 肿瘤的基因治疗
第一节 抗肿瘤基因治疗总体构想
一、 基因治疗的策略
二、 基因克隆化的条件
二、 抗癌基因转移与基因治疗
三、 淋巴因子转基因与基因治疗
四、 MHC基因的转移与基因治疗
五、 病毒基因的转移与基因治疗
六、 基因转移与抗肿瘤化疗
七、 反义技术抗肿瘤
第二节 抗癌基因转移
一、 P53基因
二、 RB基因
三、 WT-1基因
三、 基因克隆化的意义
第三节 细胞因子基因的转移与抗肿瘤基因治疗
一、 干扰素类
二、 白细胞介素类
三、 克隆刺激因子
四、 肿瘤坏死因子
第四节 MHC基因转移
一、 MHC抗原的基因
二、 MHC抗原的功能
三、 MHC抗原的分布
四、 MHC-Ⅰ型抗原基因的转移
四、 基因克隆化的理论基础
五、 MHC-Ⅱ型抗原基因的转移
第五节 病毒基因的转移
一、 流感病毒基因
二、 单纯疱疹病毒的基因
第六节 病毒主导性酶药物预施疗法
一、 VDEPT的理论基础
二、 VDEPT方案的设计
第七节 反义技术抗肿瘤
一、 ODN抗肿瘤基因表达
二、 反义RNA表达载体
第二节 基因克隆化的工具酶
三、 抗肿瘤基因核酶技术
参考文献
第十二章 呼吸系统疾病基因治疗
第一节 基因治疗的策略和途径
一、 基因治疗的策略
二、 目的基因的选择与疾病谱
三、 靶细胞的选择
四、 基因转移的方法
第二节 囊性纤维化的基因治疗
一、 CFTR基因及异常
一、 限制性内切酶
二、 CFTR蛋白质的功能
三、 CF基因治疗研究
第三节 〓-抗胰蛋白酶缺乏症基因治疗
一、 〓-AT基因结构与异常
二、 〓-AT基因转移与表达
第四节 其它呼吸系统病的基因治疗
一、 〓基因与肺癌
二、 呼吸系统氧自由基代谢与致病性
参考文献
第十三章 心血管系疾病的基因治疗
二、 DNA聚合酶
第一节 心血管病基因治疗概述
一、 策略
二、 目的基因选择
三、 靶细胞的选择
四、 基因转移方法
五、 转导内皮细胞的移植
第二节 家族性高胆固醇血症的基因治疗
一、 病因
二、 LDL-R基因结构
三、 FH基因治疗的靶细胞
三、 RNA聚合酶
四、 转移基因的表达
五、 FH基因治疗动物模型
六、 FH基因治疗人体实验
第三节 血栓形成和再狭窄的基因治疗
一、 血管内支架和心导管技术
二、 冠状动脉搭桥术
三、 高血压
第四节 心血管系统基因转移与全身性疾病
一、 ADA缺乏症
二、 凝血因子缺乏之血友病
四、 DNA连接酶
参考文献
第十四章 消化系疾病基因治疗
第一节 基因治疗的策略和条件
一、 基因治疗的策略
二、 基因治疗的靶细胞
三、 目的基因的选择
四、 基因转移的方法
第二节 某些肝脏病的基因治疗
一、 LDL-R缺乏症
二、 慢性乙肝病毒感染
第一节 基因治疗的概念和策略
五、 其它酶类
三、 肝细胞癌的VDEPT
第三节 胃肠道疾病基因治疗
一、 OTC缺乏症
二、 结肠癌
参考文献
第十五章 血液系疾病基因治疗
第一节 血液系疾病基因治疗的策略
一、 基因修饰策略
二、 基因失活策略
第二节 血液系疾病基因治疗的条件
第三节 基因克隆化中的载体
一、 目的基因与疾病谱
二、 靶细胞的选择
三、 基因转移方法
第三节 地中海贫血的基因治疗
一、 人类珠蛋白基因
二、 异常血红蛋白的分子基础
三、 α珠蛋白基因的异常
四、 β珠蛋白基因的异常
五、 β珠蛋白基因的转移与表达
第四节 血友病的基因治疗
一、 质粒载体
一、 凝血因子Ⅷ的基因结构
二、 凝血因子Ⅸ的基因结构
三、 凝血因子Ⅷ基因异常
四、 凝血因子Ⅸ基因异常
五、 凝血因子基因的转移
第五节 血液系肿瘤基因治疗
一、 Burkitt淋巴瘤与癌基因c-myc
二、 慢性髓细胞白血病与癌基因bcr
参考文献
第十六章 中枢神经系疾病基因治疗
二、 λ噬菌体载体
第一节 神经系统疾病基因治疗的策略和条件
一、 策略
二、 目的基因的种类
三、 靶细胞的选择
四、 基因转移技术
第二节 Lesch-Nyhan综合症的基因治疗
一、 Lesch-Nyhan综合症的分子病理基础
二、 HPRT基因转移与表达研究
第三节 中枢神经系肿瘤的基因治疗
一、 淋巴因子基因转移抗肿瘤
三、 粘粒载体
二、 病毒基因转移抗肿瘤
第四节 其它中枢神经系统疾病的基因治疗
一、 帕金森氏病
二、 神经生长因子基因转移
参考文献
第十七章 内分泌疾病基因治疗
第一节 内分泌疾病基因治疗的策略和条件
一、 基因治疗的策略
二、 目的基因的选择
三、 靶细胞的种类
四、 单链丝状噬菌体载体
四、 基因转移的方法
五、 基因表达与调控
第二节 胰岛素的基因结构
一、 基因组DNA结构
二、 胰岛素基因的多态性
三、 糖尿病患者胰岛素基因的异常
第三节 糖尿病的基因治疗
一、 基因治疗的途径
二、 胰岛素基因转移研究
第四节 生长激素基因的转移与表达
五、 载体的选择
一、 转移的靶细胞
二、 基因转移方法
三、 生长激素基因转移后的表达
参考文献
第十八章 抗病毒基因治疗
第一节 抗病毒基因治疗策略
一、 抗病毒基因修饰策略
二、 抗病毒基因失活策略
第二节 分泌抗病毒因子的抗病毒基因治疗
一、 淋巴因子转基因抗病毒基因治疗
第四节 基因克隆化程序
二、 2’-5’AS基因转导的抗病毒基因治疗
三、 诱导保护性抗体产生的抗病毒基因治疗
第三节 反式效应抗病毒基因治疗
一、 反式效应阻断病毒基因的复制
二、 反式效应提高抗病毒物质的表达
三、 细胞内免疫的概念
第四节 反义技术抗病毒基因治疗
一、 反义技术的基本原理
二、 反义RNA的类型
三、 反义技术抗病毒治疗的靶位
一、 真核细胞mRNA的制备
第五节 抗病毒基因治疗的核酶技术
一、 核酶的性质和作用
二、 核酶的基本结构
三、 新核酶设计的要点
四、 核酶的来源
五、 核酶技术抗病毒作用
参考文献
第十九章 免疫缺陷病基因治疗
第一节 免疫缺陷病的分类
一、 致病范围分类
二、 cDNA双链的合成
二、 按病因学分类
三、 按主要缺损的主要成分分类
四、 按遗传学传递机制分类
第二节 ADA缺乏症的基因治疗
一、 ADA缺乏症发病机制
二、 ADA基因异常
三、 ADA基因转移的靶细胞
四、 ADA基因转移方法
五、 ADA缺乏症基因治疗实验研究
六、 ADA缺乏症基因治疗人体实验
第二节 基因治疗的条件
三、 双链DNA的克隆
第三节 获得性免疫缺陷综合症的基因治疗
一、 HIV的病毒结构
二、 AIDS致病机理
三、 抗HIV感染作用的靶位点
四、 抗HIV基因治疗
第四节 免疫调节因子的基因转移与表达
一、 干扰素类的基因转移
二、 白细胞介素类的基因转移
三、 其它免疫因子
参考文献
四、 重组质粒的鉴定
第二十章 基因治疗人体实验
第一节 基础阶段
第二节 外源基因导入人体实验
一、 基因治疗人体实验计划和审批
二、 第一次外源基因导入人体的条件
三、 人体实验结果
第三节 基因治疗临床实验
一、 ADA缺乏症基因治疗
二、 黑色素瘤基因治疗
三、 囊性纤维化的基因治疗
第五节 真核基因组DNA的克隆
四、 低密度脂蛋白受体缺乏症基因治疗
五、 血友病基因治疗
第四节 人体基因治疗瞻望
参考文献
索引
一、 染色体DNA克隆的载体
二、 从哺乳动物细胞中分离高分子量DNA
三、 染色体DNA文库的建立
四、 染色体DNA文库的筛选
参考文献
第三章 基因的人工合成
第一节 基因人工合成的发展和策略
一、 目的基因的获得
一、 基因人工合成的发展
二、 基因人工合成的策略
第二节 核酸小片段的人工合成
一、 化学合成法
二、 酶促合成法
第三节 核酸大片段的人工合成
第四节 基因人工合成的应用
一、 合成功能全基因
二、 引物合成
三、 制备分子杂交探针
二、 靶细胞的选择
四、 制备DNA接头片段
五、 研究基因的结构和功能
六、 基因的定向序列突变
参考文献
第四章 基因的PCR扩增
第一节 PCR技术的发展
第二节 PCR技术的原理
一、 引物的选择与合成
二、 目的DNA片段的扩增
三、 PCR扩增产物的分析鉴定
三、 基因转移的方法
四、 PCR技术的特点
五、 PCR应用中应该注意的问题
第三节 PCR扩增目的基因
一、 PCR扩增目的基因的特点
二、 以RNA为模板扩增目的DNA
三、 以DNA为模板扩增目的DNA
四、 目的DNA的纯化分离
第四节 PCR技术的应用
一、 遗传性疾病的基因诊断
二、 病毒性疾病中病原的检测
第三节 基因治疗的程序
三、 PCR技术在癌基因检测中的应用
四、 PCR技术在突变体和基因重组体构建中的应用
参考文献
第五章 基因转移的靶细胞
第一节 靶细胞的选择条件
一、 发病的器官及位置
二、 容易取出和移植
三、 容易在体外培养
四、 容易被转导
五、 具有较长的寿命
一、 基因治疗的步骤
第二节 肿瘤浸润的淋巴细胞
一、 TIL的分离和培养
二、 TIL生长动力学
三、 TIL的表型
四、 TIL的体外激活
五、 TIL的应用
第三节 血液细胞
一、 骨髓干细胞
二、 红细胞
三、 淋巴细胞